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喜報 | 萬邦德制藥集團WP103（石杉堿甲注射液）獲美國FDA臨床試驗許可
日期：
2025年01月21日 10:15
美國東部時間2025年1月16日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）正式許可了本公司自主研發(fā)的石杉堿甲注射液（研發(fā)產(chǎn)品代號WP103）治療新生兒缺氧缺血性腦?。℉IE）的新藥臨床試驗（IND）申請。該許可標志著WP103新藥的研發(fā)進入臨床階段。
這意味著萬邦德將為新生兒HIE這一全球急需藥物療法的疾病，奠定開拓性研究的基礎；在全世界范圍內(nèi)首次開創(chuàng)性地將石衫堿甲這一多重獲益的膽堿酯酶抑制劑應用于新生兒HIE這一致死致殘的嚴重兒科疾??；也標志著萬邦德對中國原創(chuàng)藥“石杉堿甲”在新制劑、新適應癥創(chuàng)新研發(fā)及布局全球市場的又一重要里程碑。
關(guān)于新生兒缺氧缺血性腦病（HIE）
HIE是由新生兒腦組織缺氧和腦血流量減少引起的一種新生兒腦損傷疾病，對發(fā)育中的大腦有嚴重影響，并可能導致顯著的死亡率和發(fā)病率。在美國，HIE每年影響大約不到10,000名嬰兒；全球范圍內(nèi)，每年約75萬嬰兒罹患中度或重度HIE，導致約400,000名嬰兒患有神經(jīng)發(fā)育障礙。
目前，美國尚無獲批藥物用于治療新生兒HIE。發(fā)達國家針對新生兒中重度HIE的標準干預方法只能是治療性低溫（TH），但接受 TH 治療的中重HIE新生兒仍然會經(jīng)歷毀滅性的并發(fā)癥：48%的死亡或中度/重度殘疾。因此，當新生兒發(fā)生HIE時，非常急需安全有效的治療，并且對于不適用于TH的輕癥HIE病例也需要有效的藥物療法。
關(guān)于WP103針對HIE的IND申請獲得美國FDA許可
公司本次的IND批準，是以公司研發(fā)與技術(shù)團隊開展的高質(zhì)量、符合FDA與ICH要求的臨床前藥學（原料藥、制劑）和藥理毒理研究為基礎，結(jié)合已有的人用經(jīng)驗與安全性數(shù)據(jù)，F(xiàn)DA發(fā)出Study May Proceed（臨床研究可以啟動）通知。
本公司的石杉堿甲注射液，有望為患者提供療效顯著、安全性好的治療選擇。WP103為石杉堿甲注射用小容量水針，專為發(fā)生圍產(chǎn)期缺氧缺血的患兒設計。石杉堿甲作為一種高活性、高選擇性的膽堿酯酶抑制劑，同時具有免疫調(diào)節(jié)、抗氧化應激、神經(jīng)元保護等作用，且腦內(nèi)生物利用度良好。
臨床前研究表明，在neonatal HIE模型中，石杉堿甲注射液不僅能夠劑量依賴性的改善認知、記憶、運動能力，而且顯著降低了梗死面積、腦損傷，同時，也顯著降低缺氧缺血造成的神經(jīng)元死亡。
關(guān)于萬邦德創(chuàng)新藥獲全球范圍不可多得FDA雙認定的優(yōu)勢
公司于2024年4月底獲得FDA授予的石杉堿甲治療新生兒缺氧缺血性腦病（HIE）的罕見兒科疾病用藥認定(rare pediatric disease designation，RPDD)，又于2024年5月底獲得FDA授予的治療新生兒HIE的孤兒藥認定(orphan drug designation, ODD)。作為全球范圍內(nèi)不可多得的獲得FDA雙認定的藥品，RPDD和ODD確保了高臨床價值潛力的石杉堿甲的高商業(yè)價值，包括：從藥品獲批開始的7年的市場專營權(quán)(market exclusivity)、新藥申請(NDA)的優(yōu)先審評審批、新藥NDA注冊費用的免除(約3000萬人民幣)，以及在臨床開發(fā)過程中更多的FDA的指導與支持，共同促進HIE這一嚴重和危及生命的兒科罕見疾病藥物的研發(fā)。
本次申報的新生兒HIE適應癥，這一導致嬰兒死亡、重大殘疾的嚴重疾病，美國尚無獲批的治療藥物，存在嚴重的未滿足臨床需求。公司殷切希望石杉堿甲的療效和安全性能夠快速在臨床上獲得驗證，從而填補新生兒HIE治療的全球臨床需求。期待就臨床試驗的申請獲得FDA的積極反饋，推進WP103的快速、高質(zhì)量的臨床開發(fā)，早日將更好的臨床選擇帶給全球千千萬萬受HIE威脅的患兒和家庭。
萬邦德制藥將持續(xù)推進該研發(fā)項目，積極做好該項目臨床研究的籌備與開展，力求實現(xiàn)WP103的早日上市，將這一用藥巨大潛在臨床優(yōu)勢的療法帶給全球急需安全性好、療效明確的療法的患兒和他們的家庭。
關(guān)于萬邦德研發(fā)
萬邦德目前建有約120人的研發(fā)團隊，能夠開展全價值鏈的藥品研發(fā)工作，從早期發(fā)現(xiàn)的設計、化學、生物學，到 IND-enabling的藥學與藥理毒理研究，以及臨床開發(fā)的規(guī)劃與運營。同時，公司建有院士工作站、博士后工作站、省級技術(shù)、研發(fā)中心等多個高端平臺，為藥品研發(fā)提供雄厚的人才與專家支持。
公司研發(fā)管線豐富，形成了創(chuàng)新藥研發(fā)、仿制藥研發(fā)、原料藥研發(fā)、中藥研發(fā)齊頭并進的大研發(fā)體系與格局。其中，創(chuàng)新藥研發(fā)聚焦（重大）神經(jīng)系統(tǒng)疾病、代謝、自體免疫、罕見病等四大領域，冀望充分發(fā)揮公司多年的數(shù)據(jù)積累，為患者帶來臨床亟需的創(chuàng)新療法。
基于多年的數(shù)據(jù)積累和對大量數(shù)據(jù)的洞察，萬邦德創(chuàng)新藥團隊在全球范圍內(nèi)首創(chuàng)獲得石杉堿甲治療新生兒HIE的ODD和RPDD的認定，并在短時間內(nèi)完成高質(zhì)量的臨床前工作，獲得FDA的IND臨床批件，充分顯示了超高的新藥研發(fā)能力，以及加速推進解決患者亟需的專業(yè)精神。
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