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喜報 | 萬邦德制藥集團甲鈷胺獲美國FDA授予治療漸凍癥的孤兒藥認定
日期：
2025年04月14日 15:51
喜 報
萬邦德制藥集團有限公司
甲鈷胺獲美國FDA
授予治療漸凍癥的孤兒藥認定
2025年2月14日，萬邦德制藥集團有限公司宣布，公司的在研新藥甲鈷胺（methylcobalamin）獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的治療肌萎縮側索硬化癥（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS，也稱漸凍癥）的孤兒藥資格認定。
孤兒藥（orphan drug）是FDA為鼓勵罕見病治療藥物的開發(fā)而設立的一種資格認定，為新藥開發(fā)提供一系列的激勵，包括從藥品獲批開始的7年的市場專營權（market exclusivity）、新藥申請（NDA）的優(yōu)先審評審批、臨床開發(fā)過程中密切指導與支持，以及新藥注冊費用的免除。2025年，美國FDA新藥注冊申請費用為$4,310,002美元（約3100萬人民幣）。
“我們非常高興甲鈷胺被美國FDA授予治療漸凍癥的孤兒藥資格認定,”萬邦德制藥集團有限公司研發(fā)負責人趙冠甲博士表示。“目前我們正在積極推進甲鈷胺在全球范圍的新藥開發(fā)，期待全球更多的漸凍癥患者能夠早日用上這一新的治療選擇。”
關于甲鈷胺
甲鈷胺是一種維生素B12類似物，也是唯一一種無需生物轉化就能穿過血腦屏障的維生素B12。它可以有效地通過體循環(huán)運輸并儲存在肝臟中，但主要被腦細胞，優(yōu)先是神經(jīng)元利用。
作為甲硫氨酸合成酶的輔酶，甲鈷胺催化同型半胱氨酸轉化為甲硫氨酸，從而維持甲基化循環(huán)平衡并降低同型半胱氨酸的神經(jīng)毒性。同型半胱氨酸通過過度激活NMDA受體導致鈣超載、氧化應激、線粒體功能障礙及細胞凋亡，與ALS等神經(jīng)退行性疾病密切相關，臨床證據(jù)顯示ALS患者腦脊液中同型半胱氨酸水平顯著升高。甲鈷胺通過代謝調控減少同型半胱氨酸蓄積，同時直接保護神經(jīng)元免受谷氨酸毒性，并在動物模型中促進神經(jīng)再生與修復，如改善坐骨神經(jīng)損傷和糖尿病神經(jīng)病變中的傳導功能，突顯其雙重神經(jīng)保護機制及在治療神經(jīng)退行性疾病中的潛在價值。
此次FDA授予的孤兒藥資格認定，為公司在漸凍癥領域的藥品研發(fā)，以及公司的國際化布局，提供了有力的支持和保障。
值得一提的是，衛(wèi)材的甲鈷胺凍干粉針于2024年9月在日本獲得批準，用于漸凍癥的治療。衛(wèi)材擁有甲鈷胺治療漸凍癥在日本的孤兒藥認定，享有在日本市場10年的市場專營權。
關于漸凍癥
肌萎縮側索硬化（ALS），俗稱“漸凍癥”，是一種致命的神經(jīng)退行性疾病，主要影響大腦和脊髓中的運動神經(jīng)元，多發(fā)生于40至70歲的中老年人群。[7]運動神經(jīng)元是控制人體自主肌肉活動的關鍵，當這些神經(jīng)元逐漸死亡時，肌肉因失去神經(jīng)信號的控制而無力、萎縮，最終癱瘓。
ALS患者早期癥狀通常表現(xiàn)為局部肌肉無力或萎縮，如手部握力下降、行走困難或面部僵硬，隨后逐漸蔓延至全身，出現(xiàn)肌肉痙攣、言語不清、吞咽困難，甚至因呼吸肌無力而依賴機械通氣。部分患者還會伴隨情緒波動或認知功能下降，這與大腦額顳葉損傷相關。從確診起，多數(shù)患者生存期僅為2至3年，最終多因呼吸衰竭死亡。
ALS的發(fā)病機制復雜，涉及遺傳、分子與環(huán)境因素的交互作用。約90%的病例為散發(fā)性，與遺傳無直接關聯(lián)，而10%的家族性病例中，C9orf72和SOD1基因突變是最常見的遺傳誘因。[6,7]散發(fā)性病例雖無明確基因突變，但重金屬暴露、吸煙或高強度運動等環(huán)境因素可能通過誘發(fā)氧化應激和炎癥反應加速神經(jīng)元死亡。全球ALS發(fā)病率約為每10萬人年1.68例，而美國達到了每10萬人4.4例。隨著人口老齡化，ALS患病率預計將持續(xù)上升。
目前ALS尚無根治手段，治療以延緩病程、改善生存質量為主。藥物利魯唑通過抑制谷氨酸釋放可延長患者生存期約3個月；抗氧化劑依達拉奉能減緩神經(jīng)功能退化；2023年獲批的基因靶向藥Tofersen則專門針對SOD1突變患者，阻斷毒性蛋白生成。此外，右美沙芬與奎尼丁的組合療法可緩解情緒失控癥狀。支持性治療如無創(chuàng)呼吸機、營養(yǎng)管理和康復訓練對改善患者生活至關重要，而干細胞療法、基因編輯技術等仍處于探索階段。現(xiàn)有藥物普遍存在機制不明、副作用大或費用高昂的局限，多數(shù)患者仍面臨“無藥可醫(yī)”的困境。
關于萬邦德制藥集團有限公司
萬邦德制藥集團始創(chuàng)于1970年，總部位于浙江省臺州溫嶺市，是專業(yè)從事現(xiàn)代中藥、化學原料藥及制劑研發(fā)、生產(chǎn)和銷售的高新技術企業(yè)，注冊資本為3.6億元，現(xiàn)擁有6家子公司，藥品生產(chǎn)批準文號185個，涉及14個劑型。公司持續(xù)獲得“中國醫(yī)藥行業(yè)成長50強企業(yè)”，“中華民族醫(yī)藥百強品牌企業(yè)”，“中國醫(yī)藥工業(yè)最具成長力企業(yè)”，“中成藥企業(yè)100強”。公司注冊商標被認定為中國馳名商標。
依照“面向患者、面向世界、面向未來”的藥品研發(fā)理念，公司不僅致力于增強仿制藥制劑與原料藥的差異化開發(fā)的市場競爭力，同時也計劃布局1類新藥（新化學實體）和依托505(b)(2)路徑的2類新藥開發(fā)。此外，萬邦德制藥集團還致力于通過布局全球合作加速藥品的研發(fā)進程，開拓海外市場惠及更廣泛的患者群體。這一策略旨在為患者提供更安全、更有效的臨床治療選項，以滿足日益增長的臨床需求。
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